9月24日，uniQure宣布，其基因疗法AMT-130用于治疗亨廷顿病的关键性 I/II 期研究获得积极顶线数据。该研究达到了预设的主要终点，与倾向评分匹配的外部对照组相比，高剂量 AMT-130 在 36 个月时通过复合亨廷顿病评定量表（cUHDRS）测量

临床 药业 基因疗法 uniqure uniqure基因疗法 2025-09-26 10:56  7